Insulina. Diabet. Sursa foto. Pixabay
Din cuprinsul articolului
Un studiu clinic derulat de cercetătorii de la Universitatea din Toronto a demonstrat o eficiență remarcabilă a unei terapii celulare în tratarea diabetului de tip 1.
Terapia a vindecat 10 din cei 14 pacienți incluși în testare, aceștia nemaifiind nevoiți să își administreze insulină după tratament. Rezultatele au fost publicate recent în prestigioasa revistă The New England Journal of Medicine.
Tratamentul testat constă într-o perfuzie unică cu celule specializate producătoare de insulină, dezvoltate de compania Vertex.
Aceste celule, denumite zimislecel, au fost obținute din celule stem de la donatori și transformate în celule beta pancreatice, capabile să restabilească producția de insulină necesară menținerii glicemiei în limite normale.
Cine au fost pacienții cu diabet de tip 1 incluși în studiu
Participanții la studiul clinic au fost pacienți cu diabet de tip 1 care sufereau de un control glicemic deficitar, cu episoade repetate de hipoglicemie severă în ultimele 12 luni.
Majoritatea pacienților erau tineri sau de vârstă medie, suferind de o formă severă a bolii, care nu putea fi ținută sub control eficient prin administrarea de insulină și monitorizarea standard a glicemiei.
Acești pacienți reprezentau o categorie cu risc ridicat de complicații grave pe termen lung, inclusiv leziuni neurologice, retinopatie, nefropatie sau afecțiuni cardiovasculare, cauzate de variațiile mari ale nivelului glicemiei. Prin urmare, studiul s-a adresat unei nevoi medicale urgente, în lipsa altor opțiuni eficiente.
Cum funcționează tratamentul cu zimislecel pentru cei care au diabet de tip 1
Tratamentul constă într-o singură perfuzie cu celule zimislecel, urmată de administrarea unor medicamente imunosupresoare pentru a preveni respingerea celulelor transplantate.
Aceste celule sunt programate să se comporte ca insulele pancreatice sănătoase, eliberând insulină atunci când nivelul glucozei din sânge crește.
Rezultatele au arătat că, după perfuzie, funcția fiziologică a insulelor pancreatice a fost restabilită la majoritatea pacienților, ceea ce a dus la un control glicemic semnificativ îmbunătățit și la dispariția necesității administrării zilnice de insulină. Zece dintre cei paisprezece pacienți tratați nu mai au nevoie de insulină, potrivit rezultatelor publicate.
sursa: Photo 135650942 © Beats1 | Dreamstime.com
O alternativă la transplantul de pancreas și insulinoterapia pe viață
Diabetul de tip 1 este o boală autoimună cronică, care apare cel mai frecvent la copii, adolescenți sau adulți tineri și implică distrugerea celulelor beta din pancreas, responsabile de producerea insulinei. Până acum, singura modalitate de a supraviețui era administrarea zilnică de insulină, iar în cazurile severe, transplantul de pancreas de la donatori umani.
Noua terapie celulară reprezintă o alternativă revoluționară. Ar putea reduce dependența de injecțiile cu insulină sau de pompele de insulină.
De asemenea, ea ar putea înlocui transplanturile de pancreas. Acestea sunt limitate de numărul redus de donatori compatibili și de riscurile chirurgicale asociate procedurii.
Potrivit Organizației Mondiale a Sănătății, diabetul de tip 1 afectează aproximativ 9 milioane de persoane la nivel global. Este o cauză majoră de dizabilitate și mortalitate prematură. În special atunci când controlul glicemiei este inadecvat. Terapia zimislecel ar putea revoluționa tratamentul. Și să ofere o viață fără injecții zilnice cu insulină și un control mai bun al bolii.
Publicarea studiului și validarea rezultatelor
Rezultatele studiului au fost publicate în The New England Journal of Medicine, una dintre cele mai respectate reviste medicale la nivel mondial, recunoscută pentru standardele riguroase de validare științifică. Publicarea într-o astfel de revistă conferă o credibilitate importantă terapiei, oferind speranțe reale comunității medicale și pacienților cu diabet.
Echipa de cercetători de la Universitatea din Toronto, împreună cu specialiștii companiei Vertex, au anunțat că vor extinde studiul la un număr mai mare de pacienți și vor prelungi perioada de monitorizare pentru a confirma eficiența și siguranța pe termen lung a terapiei.
Ce urmează: studii mai ample și validarea pe termen lung
În prezent, cercetătorii derulează un studiu de fază avansată. Care include mai mulți pacienți. Dar și un protocol de monitorizare extins pe o perioadă mai lungă. Pentru a evalua menținerea pe termen lung a efectelor tratamentului și eventualele efecte adverse ale terapiei imunosupresoare.
Specialiștii atrag atenția că, deși rezultatele sunt promițătoare, sunt necesare studii mai ample. Asta pentru a confirma eficiența terapiei la nivel populațional. Precum și pentru a analiza costurile și fezabilitatea implementării pe scară largă.
