Decizia, care ar putea avea un impact asupra a milioane de vârstnici americani și a familiilor lor, va provoca cu siguranță dezacorduri între medici, cercetători și grupuri de pacienți. De asemenea, are implicații de anvergură pentru standardele utilizate pentru evaluarea terapiilor experimentale, inclusiv a celor care prezintă doar beneficii incrementale.

Noul medicament, pe care Biogen l-a dezvoltat împreună cu compania japoneză Eisai Co., nu a inversat declinul mental, ci doar l-a încetinit, potrivit unui studiu. Medicamentul este administrat prin perfuzie la fiecare patru săptămâni. FDA a solicitat producătorului să efectueze un studiu de follow-up pentru a confirma beneficiile medicamentului pentru pacienți. Dacă studiul nu își va demonstra eficacitatea, FDA ar putea retrage medicamentul de pe piață, deși agenția rareori o face.

Biogen nu a dezvăluit imediat prețul, deși analiștii au estimat că medicamentul ar putea costa între 30.000 și 50.000 de dolari pentru un an de tratament. O analiză preliminară efectuată de un grup a dezvăluit că medicamentul ar avea nevoie de un preț cuprins între 2.500 și 8.300 de dolari pe an pentru a avea un preț bun față de rezultate.

Institute for Clinical and Economic Review a adăugat că „orice preț este prea mare” dacă beneficiul medicamentului nu va fi confirmat în studiile de follow-up.

Este primul medicament pentru Alzheimer aprobat de FDA în aproape 20 de ani. Alzheimer este o boală care afectează milioane de oameni și familiile acestora: aproape 6 milioane de cazuri în SUA, 600.000 de bolnavi numai în Italia. FDA a aprobat medicamentul cu condiția ca producătorul, Biogen, să efectueze studii clinice suplimentare, deoarece rezultatele primei faze de testare au fost considerate incomplete.

Aceste rezultate au ridicat îndoieli cu privire la eficacitatea medicamentului Aduhelm, astfel încât comisia de consilieri independenți competentă pentru bolile nervoase de la FDA și-a exprimat o opinie contrară pentru autorizarea medicamentului și mai mulți experți nu au recomandat aprobarea acestuia.

Aduhelm ar fi primul medicament care ar interveni direct asupra mecanismelor fiziologice ale debutului bolii, și anume formarea plăcilor beta-amiloide pe creier. Testele au arătat o reducere a acestor plăci la pacienții cu primele simptome ale bolii, adică pierderea memoriei și primele dificultăți în gândire. Terapia, care constă în injecții lunare, nu a fost încercată pe pacienții cu sindrom într-o stare avansată. FDA subliniază atenția ridicată a mass-media față de tratament și avertizează că datele furnizate de Biogen „sunt extrem de complexe și lasă îndoieli ulterioare cu privire la beneficiile clinice”. Agenția SUA a recunoscut că „comunitatea de experți a oferit perspective diferite”, dar a explicat că a ales procedura de aprobare accelerată, utilizată pentru a oferi acces la tratamentele pentru bolile grave pentru care nu există tratament suficient, după ce a concluzionat că „beneficiile pentru pacienții cu Alzheimer tratați cu Aduhelm depășesc riscurile terapiei”.

Traducere: Rador