Medicamentul aprobat de autoritățile de reglementare în domeniul sănătății ar putea reprezenta prima opțiune farmaceutică viabilă pentru pacienții cu colangită sclerozantă primară (PSC), și ar putea înlocui transplantul hepatic.

Medicamentul Irqirvo a dat deja rezultate la primii pacienți

Într-un studiu clinic de fază intermediară, desfășurat pe parcursul a 12 săptămâni, 68 de pacienți cu PSC au fost tratați cu medicamentul Irqirvo (substanța activă elafibranor), administrat în doze zilnice de 80 mg, 120 mg sau placebo.

Pacienții care au fost tratați cu medicamentul acesta au arătat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice. Efectele au fost observabile încă din primele patru săptămâni de tratament și s-au intensificat la administrarea unei doze mai mari.

Analizele de sânge au evidențiat o stabilizare mai eficientă a fibrozei hepatice (cicatrizarea ficatului) în rândul pacienților care au primit medicamentul. De asemenea, cei tratați cu o doză mai mare au avut parte de o îmbunătățire semnificativă a pruritului colestatic, un simptom specific acestei afecțiuni.

Boala afectează între 5 şi 16 persoane din 100.000

Colangita sclerozantă primară este o afecțiune hepatică cronică caracterizată prin inflamația, cicatrizarea și, în cele din urmă, îngustarea sau blocarea canalelor biliare atât din interiorul, cât și din exteriorul ficatului.

Cauza exactă a acestei boli nu este cunoscută, însă se consideră că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă și inflamează canalele biliare ale ficatului.

Se estimează că boala afectează între 5 și 16 persoane la 100.000 și poate apărea la orice vârstă. Deși nu există un tratament curativ, medicii pot ajuta la ameliorarea simptomelor pacienților.

Medicamentul Irqirvo ar putea înlocui  transplantul hepatic

Simptomele colangitei sclerozante primare (PSC) pot include mâncărime, oboseală, icter și dureri abdominale. Pe parcursul timpului, PSC poate provoca complicații precum infecții ale căilor biliare, ciroză hepatică și un risc crescut de cancer hepatic. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru tratamentul acestei afecțiuni.

„PSC este o boală hepatică severă şi, în prezent, transplantul hepatic reprezintă singurul tratament care poate îmbunătăţi semnificativ prognosticul”, a declarat dr. Cynthia Levy, de la University of Miami Miller School of Medicine, coordonatoarea studiului.

Medicamentul a fost creat de compania farmaceutică Genfit, dar în 2021, drepturile asupra acestuia au fost preluate de compania franceză Ipsen. Mai mult, Ipsen este o companie biofarmaceutică globală, dedicată furnizării de medicamente inovatoare pacienților din trei domenii terapeutice: oncologie, boli rare și neuroștiințe, informează biospace.com.