Încercarea Pfizer de a-și consolida prezența în cazul unei boli rare pediatrice a întâmpinat un obstacol, oferindu-i concurentului Acendis Pharma un termen mai lung pentru a accelera cu un tratament recent aprobat.

FDA a respins somatrogon, un potențial tratament pentru deficiența hormonului de creștere pediatrică, au declarat luni Pfizer și partenerul OPKO Health.

Scrisoarea de răspuns complet a venit ca o surpriză, având în vedere că medicamentul este aprobat pentru această afecțiune sub numele de marcă Ngenla în Japonia, Australia și Canada. De asemenea, se așteaptă în curând o aprobare oficială în Europa, după ce Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente a dat un aviz pozitiv în decembrie.

Pfizer nu a oferit detalii cu privire la natura problemei, dar a declarat că evaluează comentariile FDA și va colabora cu agenția pentru a găsi calea corectă de urmat.

Ngenla este un hormon de creștere

Ngenla este un hormon de creștere recombinant conceput pentru a compensa producția inadecvată la pacienți. În timp ce produsele hormonale existente necesită injecții zilnice, Ngenla se prezintă sub forma unui tratament o dată pe săptămână. Boala, care se estimează că afectează aproximativ unul din 4.000 până la 10.000 de copii, poate provoca o creștere corporală neobișnuit de lentă și o statură scurtă la vârsta adultă.

În cadrul unui studiu global de fază 3 efectuat la 224 de copii netratați anterior, Ngenla, administrat o dată pe săptămână, a arătat o eficacitate comparabilă cu Genotropin, produs de Pfizer, administrat o dată pe zi, în ceea ce privește rata anuală de creștere în înălțime a pacienților după un an

Pfizer a pierdut avantajul de a fi primul operator în SUA pentru un medicament pediatric cu acțiune prelungită pentru deficitul de hormon de creștere, atunci când Ascendis Pharma a obținut în august aprobarea FDA pentru Skytrofa, care se administrează, de asemenea, o dată pe săptămână. Skytrofa a obținut acest aviz favorabil cu ajutorul datelor de fază 3 de un an, în comparație cu Genotropin.

Datele de eficacitate și siguranță ale Ngenla păreau similare cu cele ale Skytrofa, a declarat într-o notă de luni analistul Maury Raycroft, Ph.D., de la Jefferies.

FDA a amânat decizia

În retrospectivă, Pfizer s-a confruntat cu un risc suplimentar după ce FDA a amânat o decizie în septembrie și a solicitat date pe termen mai lung, a remarcat Raycroft. La acel moment, OPKO a declarat că Pfizer a prezentat date pe termen mai lung din faza 2 și faza 3 din analizele de prelungire cu etichetă deschisă.

Existau îngrijorări cu privire la dezvoltarea de anticorpi anti-medicament la unii pacienți. Dar Raycroft a subliniat că acești anticorpi nu păreau să afecteze eficacitatea sau siguranța Ngenla.

În afară de medicamentul în sine, problemele de fabricație sau de calitate ar fi putut determina și scrisoarea de răspuns complet a Pfizer, a adăugat Raycroft.

Pfizer a obținut licența pentru Ngenla prin intermediul unei asocieri cu OPKO în 2014, pentru 295 de milioane de dolari în avans. Chiar dacă cele două companii împart o parte din câștigurile medicamentului, Pfizer are toate motivele pentru a obține aprobarea și lansarea agresivă a Ngenla, având în vedere cota sa în scădere cu Genotropin zilnic, a spus Raycroft.

Deși lansarea Skytrofa de la Ascent a părut mai lentă decât se aștepta în acest moment, piața va trece în cele din urmă la opțiunile săptămânale, a concluzionat analistul de la Jefferies, scrie fiercepharma.com.