Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat marți Hemgenix, un nou medicament pentru tratarea hemofiliei. Producătorul de medicamente CSL Behring a stabilit un preț de 3,5 milioane de dolari pe tratament, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume.
Hemgenix este o terapie genică pentru tratarea adulților cu hemofilie B, o tulburare genetică de sângerare în care pacienții nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ una din 40.000 de persoane suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbați.
Tratamentul tipic necesită perfuzii intravenoase de rutină pentru a menține factorul de coagulare lipsă sau deficitar la niveluri ridicate. Cu toate acestea, noua terapie genică este destinată unei singure perfuzii intravenoase.
„Terapia genică pentru hemofilie se află la orizont de peste două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții oamenilor", a declarat Dr. Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice din cadrul FDA, într-o declarație. "Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu boala asociată acestei forme de hemofilie."
Hemgenix este acum cel mai scump medicament din lume
Institutul pentru Revizuire Clinică și Economică, o organizație independentă de cercetare non-profit care analizează valoarea medicamentelor eliberate pe bază de rețetă și a altor produse medicale, a confirmat pentru CNN că Hemgenix este acum cel mai scump medicament din lume.
Într-o analiză recentă a raportului cost-eficacitate a medicamentului, care a pus în balanță beneficiile pentru sănătate și costurile de compensare, ICER a sugerat că un preț corect pentru medicament ar fi între 2,93 și 2,96 milioane de dolari.
Potrivit unei analize GoodRx, cel mai scump medicament din SUA până în prezent a fost Zolgensma, care a fost aprobat de FDA în 2019 pentru tratarea atrofiei musculare spinale și a avut un preț de 2,1 milioane de dolari pe tratament.
FDA a aprobat Hemgenix pe baza siguranței și eficacității evaluate în două studii efectuate pe aproximativ 60 de bărbați adulți, informează CNN.