Evenimentul Zilei > Social > Agenția americană FDA, aviz de urgență pentru un tratament salvator. E vorba de un cancer considerat, până acum, incurabil
Agenția americană FDA, aviz de urgență pentru un tratament salvator. E vorba de un cancer considerat, până acum, incurabil

Agenția americană FDA, aviz de urgență pentru un tratament salvator. E vorba de un cancer considerat, până acum, incurabil

Un medicament aflat încă în etapa de studiu, numit TT-00420, poate fi salvarea pentru pacienții diagnosticați cu colangiocarcinom. Colangiocarcinomul sau cancerul de căi biliare este unul dintre cele mai agresive cancere din toate formele existente.

Agenția americană FDA a acordat de urgență aviz pentru un tratament salvator. E vorba de un cancer considerat, până acum, incurabil.

Cancerul de căi biliare este adesea diagnosticat în ultimul stadiu, când bolnavul dezvoltă simptome agresive, printre care și icter.

Medicina a făcut însă pași importanți în tratarea acestei boli maligne prin introducerea substanțelor biologice – imunoterapie – în protocoalele de tratament. Treptat, jurnalele medicale au arătat că studiile clinice au înregistrat reușite folosind terapiile țintite.

Din fericire, câțiva medici români au derulat studii clinice, în colaborare cu autoritatea americană a medicamentelor – FDA, și au înregistrat succese în rândul pacienților români. Sunt unul dintre aceștia și am acceptat să fiu tratată într-un astfel de studiu clinic, care, de obicei, îi sperie pe bolnavi sau sunt neîncrezători din lipsă de informație. Unul dintre acești medici români care au avut deschidere să cerceteze și să învețe noile terapii oncologice este conf. dr. Michael Schenker, de la Clinica Sf. Nectarie din Craiova. De peste 7 ani, el și echipa lui înregistrează succese notabile în cancerele de sân, pulmonare, dar și în cele de ficat și căi biliare.

Dr. Schenker a reușit să salveze mai mulți pacienți diagnosticați cu cancere în stadii avansate, incurabile conform profilului bolii, prin administrarea de imunoterapie – o terapie moleculară de ultimă generație, care a câștigat premiul Nobel pentru medicină în anul 2019.  De aceea l-am consultat cu privire la ultimele informații publicate în presa americană despre un ultim tratament novator. Trebuie să precizez că conf. dr. Michael Schenker este și președintele comisiei consultative de oncologie din Ministerul Sănătății.

Un nou ser salvator a primit avizul FDA

Inhibitorul kinazei selective de spectru în stadiu clinic, denumit TT-00420,  a primit o aprobare rapidă din partea FDA pentru a fi folosit la pacienții cu colangiocarcinom care nu au opțiuni standard de tratament disponibile, potrivit unui comunicat de presă al dezvoltatorului TransThera Sciences. Adică pacienții respectivi nu răspund tratamentului clasic cu citostatice.

Avizul a venit în urma rezultatelor unui studiu de fază 1, care au evidențiat efectul pozitiv al serului TT-00420 la pacienții cu tumori avansate sau metastatice, inclusiv cancer de sân triplu negativ și colangiocarcinom.

Mai mult, studiile desfășurate până în prezent arată că TT-00420 a demonstrat o eficiență ridicată într-o varietate de boli cu mutații FGFR2 în cercetarea preclinică. Profilul său molecular și mecanismul de acțiune permit tratarea tumorilor eterogene inclusiv la pacienții care nu au markeri clar evidențiați în proba de biopsie.

Vestea și mai bună este că tratamentul nu are foarte multe efecte adverse, fiind net superior tratamentului cu citostatic din punct de vedere al toleranței.

Cele mai frecvente reacții adverse suspectate au fost hipertensiune arterială (42,5%), diaree (25,0%), vărsături (22,5%) și greață (20,0%).

Lumea medicală speră ca acest tratament promițător să fie derulat și în studiile clinice din România, medicii oncologi având astfel posibilitatea să salveze zeci de vieți anual.

Ce spun rezultatele studiului cu imunoterapie pentru cancere de gât și cap

O combinație de medicamente determină dispariția tumorilor la unii pacienți cu boli terminale, a constatat un studiu al Institutul de Cercetare a Cancerului (ICR), Londra și Royal Marsden.

Un nou tratament împotriva cancerului poate elimina tumorile pacienților cu cancer la cap și gât, bolnavi în faza terminală.

Tratamentul constă într-un cocktail de medicamente pentru imunoterapie, valorificând sistemul imunitar al pacienților pentru a-și ucide propriile celule canceroase, astfel determinând „o tendință pozitivă de supraviețuire”, potrivit cercetătorilor.

Combinația de medicamente nivolumab și ipilimumab a dus la o reducere a dimensiunii tumorilor la pacienții cu cancer la cap și gât bolnavi în fază terminală. La unii, cancerul lor a dispărut cu totul, medicii constatând că nu mai există niciun semn detectabil de boală.

Un pacient, care avea preconizat să moară acum patru ani, a vorbit pentru TheGuardian despre caracterul „uimitor” al momentului în care asistentele l-au sunat, la câteva săptămâni după ce s-a alăturat studiului, pentru a i se spune că tumoarea sa a „dispărut complet”. Vârstnicul, în vârstă de 77 de ani, a scăpat complet de cancer.

Combinarea celor două medicamente imunoterapeutice s-ar putea dovedi o nouă armă eficientă împotriva mai multor forme de cancer avansat, cred experții. Rezultatele altor studii privind combinația de medicamente au sugerat anterior beneficii similare pentru pacienții cu cancer la rinichi, piele și intestin bolnav.

„Acestea sunt rezultate promițătoare”, a declarat pentru Guardian prof. Kristian Helin, directorul executiv al ICR. „Imunoterapiile sunt tratamente mai ușoare și mai inteligente, care pot aduce beneficii semnificative pacienților”, a mai spus acesta.

Ratele de supraviețuire la cei cu niveluri ridicate de PD-L1 care au primit schema de imunoterapie au fost cele mai mari raportate vreodată într-un studiu de primă linie cu cancer recidivant sau metastazat de cap și gât.

Studiile clinice, aprobate simultan în toate țările Uniunii Europene

Puțini știu ce sunt studiile clinice și ce beneficii aduc pacienților. Studiile clinice sunt cercetări care includ tratamente cu medicamente de ultimă generație, care au dat rezultate spectaculoase în etapa de laborator, apoi în tratarea pe un segment de pacienți.

Pentru observarea tuturor simptomelor, reacțiilor la tratament, precum și pentru monitorizarea involuției bolii, fimele producătoare de medicamente oferă studii clinice spitalelor și clinicilor din întreaga lume. Beneficiul pacienților care acceptă să fie tratați în cadrul acestor studii clinice este imens: medicamente extrem de scumpe, analize și controale imagistice periodice (RMN, CT, ecografii), toate gratuite.

Din păcate, în România, puține sunt studiile clinice care primesc aviz, astfel că puțini sunt românii care beneficiază de aceste avantaje. Cauza e pur birocratică. Numărul mic al angajaților Ministerului Sănătății care se ocupă cu această avizare nu reușesc să se încadreze în termenul impus de 60 de zile.

Cum pot scădea aceste întârzieri în aprobarea studiilor clinice

Am primit lămuriri de la conf.dr. Michael Schenker, președintele comisiei oncologice, for consultativ din cadrul Ministerului Sănătății. Și o veste bună.

„Din fericire, problema aceasta o să dispară începând cu 1 ianuarie anul viitor, pentru că va intra în funcțiune platforma digitală europeană, dar și regulamentul european cu privire la studiile clinice.

Una dintre mențiuni este aceea că toate studiile clinice vor fi aprobate simultan în toate țările membre ale UE prin înregistrarea pe această platformă digitală. Este un lucru foarte important, care va rezolva această problemă, așa încât nu vor mai fi întârzieri în aprobarea studiilor clinice.

Eu estimez că procentul va crește. Dacă acum suntem sub 10%, dacă nu chiar sub 5% din numărul de studii clinice pe care îl are o țară precum Franța, Germania, Italia, Spania, etc, cred că o să ajungem undeva la 50%. La centrul nostru din Craiova ne-am concentrat către direcția aceasta și, în momentul de față, 20-25% din activitate este derulată prin intermediul acestor studii clinice. În SUA, pragul de calitate al unui centru oncologic este considerat la 33-35% din activitate. Practic, pentru 33% dintre pacienți, tratamentul să fie acoperit prin studii clinice. În România, nu numai tratamentul este acoperit financiar, ci și toate investigațiile necesare – analize de laborator, explorări imagistice, consulturi, etc. Astfel, pentru pacient, totul este gratuit, iar pentru statul român se face o economie remarcabilă, atât prin costul medicamentelor, cât și prin cel al explorărilor necesare. De asemenea, taxele, impozitele din aceste activități pot reprezenta o sursă importantă de venituri pentru țara noastră.

Astfel, dezvoltarea serviciilor de cercetare clinică  trebuie să fie o prioritate națională pentru următorii ani, trebuie să fie o componentă importantă a Planului Național de Cancer”, transmite dr. Schenker pacienților cu cancer.