Un nou medicament, creat pentru un singur pacient, sparge limitele medicinei personalizate.
Specialiștii care au lucrat la el l-au botezat „milasen”, după numele unicei paciente care va beneficia de el vreodată, Mila Makovec.
Fetița în vârstă de 8 ani trăiește cu mama sa în Colorado și suferă de o boală neurologică, care se dezvoltă extrem de rapid. Este vorba de boala Batten, o afecțiune rară a sistemului nervos, fatală de altfel.
Simptomele Milei au apărut la trei ani, când copilul vorbăreț și agil a început, puțin câte puțin, să își piardă vederea. Orbind de tot și și trecând zilnic prin 30 de crize a câte două minute, în cele din urmă Mila a fost intubată.
După ce mama sa a reușit să strângă, prin intermediul unei fundații, 3 milioane de dolari, echipa doctorului Timothy Yu s-a pus pe cercetare, a făcut medicamentul și a obținut aprobări pentru el, ca să i-l administreze Milei. Acum, Mila nu mai are nevoie de tub pentru a fi hrănită, iar gâtul și spatele ei s-au îndreptat.
Recomandările noastre
