Lui Bryen Lackey i-a plăcut să joace bowling până când a aflat că se confruntă cu o afecțiune destul de gravă. Acesta a învățat să trăiască cu un caz sever de hemofilie B, o afecțiune genetică rară care împiedică sângele să se coaguleze.
Lackey a spus că este încântat de noul tratament aprobat care i-ar putea face viața mai ușoară. Pe 22 noiembrie, Food and Drug Administration a aprobat Hemgenix, prima terapie pentru tratarea hemofiliei B. Hematologii speră că tratamentul ar putea pune capăt perfuziilor săptămânale pe care le primesc pacienții care se confruntă cu această afecțiune.
Un tratament costisitor
Prima terapie genetică pentru hemofilie are un preț fără precedent. Compania farmaceutică australiană CSL Behring a stabilit un preț de 3,5 milioane de dolari pentru tratament, făcându-l cel mai scump medicament din lume. Cei care se confruntă cu această afecțiune au avut diferite reacții atunci când au aflat prețul tratamentului. Lackey estimează că a ajuns să cheltuiască aproximativ 1 milion de dolari pe an pentru tratamentele sale. Pe termen lung, prețul acestui nou tratament nu i se pare obscen.
Noul medicament este cel mai recent dintr-o serie de terapii genetice care modifică ADN-ul unui pacient pentru a repara mutația genetică care provoacă afecțiunea. Aceste tratamente pot fi extrem de eficiente. Cu toate acestea, nu este clar cât de mult își va face efectul tratamentul, deoarece efectele altor terapii genetice au scăzut odată cu trecerea timpului.
Leonard Valentino, CEO-ul Fundației Naționale pentru Hemofilie, se așteaptă ca terapia să aibă efect timp de șase până la zece ani. Costul obișnuit al tratamentelor este de 300.000 de dolari și poate ajunge chiar și la 600.000 de dolari pe an pentru un pacient cu hemofilie de tip B.
Reformarea sistemului de sănătate
În plus, numărul de pacienți care sunt eligibili pentru Hemgenix va fi mic, ceea ce înseamnă că impactul medicamentului asupra costurilor medicale din SUA va fi limitat. Valentino a estimat că 700 până la 1.000 de adulți cu hemofilie de tip B din SUA ar putea fi eligibili pentru a primi această terapie.
Benjamin Rome, cercetător în domeniul politicilor de sănătate la Spitalul Brigham and Women's și Harvard Medical School, a declarat că sistemul de sănătate din SUA are nevoie de o reformă radicală pentru a plăti aceste tratamente. Sistemul actual este conceput în jurul pastilelor luate zilnic pentru afecțiuni cronice, nu a unor tratamente complexe care ar putea fi curative, a adăugat el, potrivit Business Insider.