Cercetătorii au reluat un studiu clinic pentru a trata copiii care suferă din cauza unei tulburări imunitare, oferind o nouă speranță pacienților. Companiile care produc medicamente au renunțat la a găsi o soluție pentru această afecțiune.
Donald Kohn, un profesor și cercetător de la UCLA, încearcă să dezvolte un tratament de terapie genetică. Echipa sa a publicat rezultatele anul trecut, după ce a tratat 50 de pacienți care au suferit din cauza imunodeficienței, numită ADA-SCID. Toți cei 50 de copii au trăit în următorii doi ani după ce au luat tratamentul, iar peste 95% dintre ei nu au avut nevoie de o intervenție medicală suplimentară.
Aprobarea planurilor
În ciuda succesului, o companie de biotehnologie a renunțat la terapia lui Kohn, returnându-i licența la începutul acestui an. Rezultatul este că cel puțin 28 de copii cu SCID sunt acum pe o listă de așteptare, sperând să acceseze tratamentul.
Fără terapie genică, medicii tratează copiii cu SCID folosind terapii de substituție enzimatică, dacă aceștia nu sunt eligibili pentru transplanturi de măduvă osoasă. În ciuda disponibilității terapiei cu enzime, aproximativ unul din cinci copii cu ADA-SCID moare înainte de a împlini 20 de ani.
La începutul acestei luni, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente i-a dat aprobare lui Kohn să-și reia studiul. Kohn a spus că se așteaptă să poată trata între trei și șase pacienți. De asemenea, acesta speră că vor fi aprobate planurile de cercetare în luna ianuarie, permițându-i să înceapă tratamentul pentru pacienți. El speră ca primul pacient să poată fi tratat până în luna martie.
În ciuda actualizărilor, rămân multe informații neclare privind tratamentul lui Kohn și al terapiilor genetice pentru bolile rare. Companiile de medicamente au arătat puțin interes față de tratamente, deoarece complexitatea tratamentelor și numărul mic de pacienți eligibili limitează profiturile potențiale.
Disponibilitatea tratamentului
Kohn a spus că UCLA, care controlează proprietatea intelectuală pentru această terapie, discută cu mai multe companii comerciale de terapie genetică pentru acordarea licenței. Companiile de medicamente au eliminat programele de terapie genetică pentru a trata o serie de boli rare, inclusiv sindromul Wiskott-Aldrich, MPS, boala Batten, boala granulomatoasă cronică, sindromul Rett și boala Fabry.
Unii cercetători au început să discute despre modele nonprofit care ar putea face aceste terapii accesibile, dar o mare parte din această activitate rămâne în stadii incipiente. Kohn a adăugat că echipa sa plănuiește să aibă mai multe discuții pentru a vedea dacă poate face această terapie disponibilă și într-un cadru necomercial, potrivit Business Insider.