EMA, în urma unei reexaminări a datelor disponibile, împreună cu comitetul pentru medicamentele de uz uman (CHMP) și-a confirmat recomandarea anterioară de a nu reînnoi autorizația de comercializare condiționată pentru Translarna (ataluren). Această ultimă rundă de evaluare a concluzionat că eficacitatea Translarna nu a fost confirmată.
Prima opinie negativă a EMA a fost în septembrie 2023
Translarna este utilizat pentru tratarea pacienților cu distrofie musculară Duchenne cu vârsta de 2 ani și peste, care sunt capabili să meargă și a căror boală este cauzată de un tip de defect genetic numit „mutație nonsense” în gena distrofinei.
CHMP a emis o opinie inițial negativă asupra Translarna în septembrie 2023, care a fost confirmată în ianuarie 2024 în urma unei prime reexaminări solicitate de compania care comercializează medicamentul. În iunie 2024, Comitetul și-a revizuit opinia la cererea Comisiei Europene de a lua în considerare date suplimentare din lumea reală și au fost luate în considerare și opiniile unui nou grup consultativ științific. După această evaluare, recomandarea CHMP a rămas negativă.
Rezultatele celui mai recent studiu post-autorizare
Studiul 041 a fost al doilea studiu realizat după autorizare, care a avut ca scop confirmarea beneficiilor Translarna. Primul studiu post-autorizare (studiul 020), efectuat anterior, nu a reușit să confirme eficacitatea Translarnei, dar a sugerat că un subgrup de pacienți, cei cu o declinare progresivă a capacității de a merge, ar putea fi mai sensibili la tratament. Prin urmare, obiectivul principal al studiului 041 a fost să examineze efectul Translarna în acest subgrup de pacienți.
Rezultatele au arătat că distanța pe care pacienții o puteau parcurge în șase minute după 18 luni de tratament a scăzut cu aproximativ 82 de metri în grupul Translarna comparativ cu 90 de metri în grupul placebo (tratament fals); această diferență nu a fost semnificativă din punct de vedere statistic, ceea ce înseamnă că ar putea fi datorată întâmplării.
În mod similar, atunci când se analizează declinul funcțiilor motorii după aproximativ 18 luni, măsurarea făcându-se folosind o scară standard numită North Star Ambulatory Assessment (NSAA), diferența dintre pacienții tratați cu Translarna și cei care au primit placebo nu a fost, de asemenea, statistic semnificativă. Prin urmare, CHMP a concluzionat că studiul 041 nu a reușit să confirme eficacitatea medicamentului.
Datele din registrul pacienților
Ca parte a acestei ultime reexaminări, CHMP a reevaluat de asemenea datele dintr-un studiu care compară rezultatele de sănătate ale pacienților din două registre. În studiu, pacienții din registrul STRIDE au fost tratați cu Translarna timp de o medie de 5,5 ani între 2015 și 2022, în timp ce pacienții din registrul CINRG DNHS nu au fost tratați cu Translarna și au fost urmăriți între 2006 și 2016.
În plus față de aceste concluzii, CHMP a remarcat, de asemenea, că mecanismul de acțiune al Translarnei nu a fost confirmat în studiile suplimentare, care au arătat doar un efect foarte mic al Translarnei asupra producției de proteină distrofina.
Distrofia musculară este o tulburare genetică în care țesutul muscular se degradează și își pierde funcția. În mușchiul afectat (dreapta), țesutul a devenit dezorganizat, iar concentrația de distrofina (verde) / Sursa foto: Wikipedia
Pe parcursul revizuirii Translarna, CHMP a consultat părinții băieților și bărbaților cu distrofie musculară Duchenne de diferite vârste. Au fost invitați la întâlniri ca experți pacienți împreună cu alți experți, inclusiv neurologi, pentru a descrie cum este să trăiești cu această boală și au vorbit direct cu CHMP în mai multe ocazii.
EMA a solicitat informații de la aparținatorii bolnavilor cu distrofie
Perspectivele pacienților și părinților au fost solicitate și capturate la fiecare etapă a evaluării acestui medicament. Comitetul a luat în considerare, de asemenea, toate informațiile de la terți primite de la părinți și îngrijitori ai băieților afectați de distrofia musculară Duchenne, organizații ale pacienților, organizații profesionale din domeniul sănătății și medici curanți.
CHMP recunoaște nevoia medicală mare nesatisfăcută pentru un tratament eficient pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne. Cu toate acestea, pe baza tuturor dovezilor acumulate, a concluzionat că eficacitatea Translarna nu a fost confirmată la pacienții cu distrofie musculară Duchenne cauzată de o mutație nonsense, inclusiv la cei care se așteptau să aibă un răspuns mai bun la tratament.
CHMP a considerat că datele disponibile acum sunt cuprinzătoare și a recomandat neînnoirea autorizației de comercializare a medicamentului în UE.
EMA va trimite acum opinia CHMP către Comisia Europeană, care va emite o decizie finală cu caracter obligatoriu din punct de vedere juridic, aplicabilă în toate statele membre ale UE.