Boala Parkinson este o boală degenerativă, invalidantă, ale cărei cauze încă nu sunt cunoscute, iar semnele şi simptomele sunt progresive şi adesea nespecifice, ceea ce o face dificil de diagnosticat. Parkinson este a doua cea mai întâlnită boală neurodegenerativă ca frecvenţă, după Alzheimer. Simptomele cele mai frecvente sunt tremorul de repaos la nivelul membrelor, rigiditatea muscularăşi bradikinezie (scăderea vitezei de realizare a mişcărilor spontane şi a amplitudinii mişcărilor). Majoritatea cazurilor se înregistrează la pacienţi care depăşesc 55 de ani, dar 1 din 20 manifestă simptome înainte de vârsta de 40 de ani.
Boala Parkinson reduce neuronii care produc dopamină în creier. Deși există tratamente pentru ameliorarea simptomelor, în prezent nu există nici un remediu pentru boală.
Tratamentele actuale, care sunt destinate atât fazelor incipiente ale bolii cât şi stadiilor avansate, ajută la ameliorarea simptomelor şi la încetinirea progresului bolii, dar nu duc la vindecarea acesteia.
Prima victorie a fost reuşită, recent, de medicii de la Universitatea din Kyoto, care au efectuat întâiul transplant din lume de celule stem pluripotente induse pentru a trata boala Parkinson.
Celulele nervoase create din celulele stem derivate artificial, cunoscute sub numele de celule iPS, au fost transplantate în creierul unui pacient de 50 de ani, în luna octombrie, într-un tratament pe care cercetătorii speră să îl aducă la stadiul de a putea fi acoperit de sistemul de asigurări de sănătate din Japonia.
„Dorim să dezvoltăm un sistem de producţie în masă care să ne permită să livrăm celule nervoase derivate din celule iPS în toată lumea”, a declarat Jun Takahashi, profesor la Centrul de Cercetare și Aplicare a Celulelor de la IPS, care a condus echipa de cercetare. Studiul clinic a fost efectuat de către centrul de cercetare și Spitalul Universitar din Kyoto, medicii verificând siguranța și eficacitatea transplantului.
Câştigător de Nobel
Shinya Yamanaka, care conduce centrul, a câștigat Premiul Nobel pentru fiziologie şi medicină în 2012, pentru descoperirea celulelor iPS, care pot crește în orice tip de țesut corporal și sunt văzute ca un instrument promițător pentru medicina regenerativă și dezvoltarea de medicamente.
În conformitate cu planul de tratament, celulele nervoase transplantate în creierul pacientului au fost create utilizând celule IPS derivate din persoane care aveau tipuri de imunitate care le făceau mai puțin predispuse la respingerea transplanturilor.
Cercetătorii așteaptă ca noile celule nervoase să suplimenteze neuronii care emit dopamină.
În cursul unui tratament care va fi monitorizat timp de doi ani, medicamentele supresoare imune vor fi injectate pentru a reduce posibilitatea respingerii.
2,4 milioane de celule, introduse printr-o gaură făcută în cap
Transplantul efectuat luna trecută a fost atent monitorizat, existând riscul apariției unei tumori în creier. Până în prezent, după aplicarea tratamentului, nu s-au găsit hemoragii în creier sau alte simptome dăunătoare, potrivit universității. La conferința de presă de la spital, Takayuki Kikuchi, chirurg, a explicat pe larg procesul pe care l-a efectuat. „Am făcut o gaură în partea frontală a părții stângi a capului și am transplantat aproximativ 2,4 milioane de celule”, a spus el, adăugând că pacientul a zâmbit cu ușurare după operație.
Studiul va implica alţi şapte pacienţi cu vârste cuprinse între 50 şi 60 de ani, care au îndeplinit criteriul de a fi primit tratamente fără rezultate eficiente şi care au suferit de boala Parkinson pentru mai mult de cinci ani.
„După ce am auzit vestea primului proces, simt că cercetarea continuă cu un pas înainte. Cu toții așteptăm cu nerăbdare să auzim un rezultat pozitiv”, a declarat Hisao Hiramine, un bărbat în vârstă de 70 de ani care suferă de boală și prezidează o asociație de pacienți din Tokyo.
Întrebat despre eventualul său scop, Takahashi de la Universitatea din Kyoto a spus: „Cel mai bun scenariu este să vezi pacienții îmbunătățiți, în măsura în care nu trebuie să ia nici un medicament”. El a adaugat: „Pentru chirurgi, rezultatul este tot ce contează.”
Nenumărate beneficii
În afara Japoniei, celulele nervoase din fetuși avortați au mai fost transplantate în creierul pacienților într-o cercetare clinică efectuată în jurul anului 1980. Deși metoda s-a dovedit a fi eficientă într-o anumită măsură, ea a implicat probleme etice și efecte secundare.
Celulele iPS utilizate în acest studiu sunt de înaltă calitate, pentru uz clinic și ar putea fi preparate și într-un volum mare. Aplicarea celulelor iPS la tratamentul de sănătate urmează primul studiu clinic din lume efectuat de guvernul japonez, susținut de Institutul Riken, pentru a transplanta celulele retinei crescute din celule stem pentru a trata pacienții care suferă de probleme grave ale ochiului.
Printre alte studii clinice legate de medicina regenerativă, Universitatea Osaka intenţionează să transplanteze plăci de celule musculare cardiace derivate din celule iPS în inimile pacienţilor care suferă de insuficienţă cardiacă gravă.
O altă echipă de cercetare de la Universitatea din Kyoto este de așteptat să înceapă un test de transfuzie a sângelui folosind trombocite create din celulele stem pentru a trata pacienții cu anemie aplastică.
Statistici crude: vârsta la care este depistată maladia scade dramatic
La scară mondială, peste 300.000 de persoane sunt diagnosticate anual cu boala Parkinson, înregistrându-se o incidenţă de 10 la 100.000, potrivit statisticilor.
În Europa sunt peste 1,5 milioane de pacienţi cu Parkinson, în întreaga lume numărul acestora fiind de aproximativ 6,5 milioane, din care aproximativ 1,7 milioane se află în China, în timp ce în SUA peste 50.000 de oameni sunt diagnosticaţi, în fiecare an, cu boala Parkinson.
În România, potrivit ultimelor statistici, sunt 73.000 de pacienţi cu Parkinson, dintre care peste 8.100 sunt înregistraţi în Bucureşti.
În ultimii ani, vârsta la care este depistată maladia a scăzut la 40-50 de ani. Majoritatea cazurilor se înregistrează la pacienţi a căror vârstă depăşeşte 55 de ani, dar unul din 20 de cazuri are debutul înainte de vârsta de 40 de ani.
Bărbaţii sunt mai expuşi, statisticile arătând că prevalenţa bolii este de 1,5 bărbaţi la o femeie. În prezent, peste 30 de medicamente destinate bolii Parkinson şi peste 600 de medicamente destinate bolilor neurologice se află în cercetare şi dezvoltare.