Virusul HIV a salvat de la moarte opt copii care s-au născut cu sindromul imunodeficienţei combinate severe, cunoscută şi ca „boala băiețelului din balon”. Aceștia neavând un sistem imunitar funcțional, astfel încât orice infecție le putea provoca moartea, informează publika.md.

Medicii de la St. Jude Children’s Research Hospital din Memphis, SUA, au dezvoltat o terapie genetică folosind unul dintre cei mai mari dușmani ai sistemului imunitar, virusul imunodeficienţei umane (HIV). Aceștia au folosit o versiune modificată a virusului – astfel încât să nu provoace apariția bolii – pentru a livra o genă absentă din organismul copiilor bolnavi. 

„Terapia a vindecat pacienții!, deși va mai trebui să treacă un timp până se va stabili dacă efectele sunt totale, a declarat medicul Ewelina Mamcarz, unul dintre coordonatorii studiului.

Tratamentul a fost inițiat de un medic de la spitalul din Memphis care a murit între timp, Brian Sorrentino.

Imunodeficienţa severă combinată este caracterizată printr-un defect genetic care împiedică măduva osoasă să genereze versiuni efective ale celulelor sangvine ce formează sistemul imunitar. Afectează 1 din 200.000 de nou-născuţi, majoritatea de sex masculin. Fără tratament, aceştia mor în primii doi ani de viaţă, întrucât şi cea mai simplă infecţie le poate fi fatală.

Boala poate fi tratată prin transplant de măduvă de la un frate/ o soră compatibil/ă genetic, dar majoritatea pacienţilor nu găsesc un astfel de donator. De asemenea, transplantul în sine este riscant.

Această boală este adesea numită „boala băiatului din balon", de la cazul lui David Vetter, un băiețel american care a trăit timp de 12 ani într-un „balon”, un mediu steril, deoarece nu avea un sistem imunitar funcțional. Supus unui transplant, acesta a murit, de altfel.

Terapia a fost testată inițial în urmă cu 20 de ani, dar la început a avut efecte secundare asupra altor gene, iar unii pacienți au dezvoltat leucemie. Noua versiune de terapie prezintă un risc mult mai mic în acest sens.

Primii opt bebeluși care au participat la noul studiu se simt bine, la 6 – 24 de luni de la tratament, fără a suferi de efecte secundare serioase sau pe termen lung.

Studiul este în desfășurare şi, până în prezent, pacienții se simt bine, dar vor fi monitorizați pe termen lung, a declarat medicul Anthony Fauci, şeful National Institute of Allergy and Infectious Diseases, care a colaborat la conceperea tratamentului.

 

Te-ar putea interesa și: